Onasemnogene Abeparvovec Gene Therapy for Symptomatic Infantile-onset Spinal Muscular Atrophy Type 1 (STR1VE-EU): An Open-label, Single-arm, Multicentre, Phase 3 Trial

Mercuri, Eugenio, Muntoni, Francesco, Baranello, Giovanni, Masson, Riccardo, Boespflug-Tanguy, Odile, Bruno, Claudio, Corti, Stefania, Daron, Aurore, Deconinck, Nicolas, Servais, Laurent, Straub, Volker, Ouyang, Haojun, Chand, Deepa, Tauscher-Wisniewski, Sitra, Mendonca, Nuno, Lavrov, Arseniy, Seferian, A., De Lucia, S., Tachibana, Jollet, Mouffak, Pedemonte, M., Brolatti, N., Morando, Vanlander, De Vos, E., Tahon, V., Govoni, Magri, F., Comi, G., Foa, Parente, Buscemi, L., Dal Farra, Schneider, O., Jonas, Defeldre, A.C., Pagliano, Zanin, R., Arnoldi, M.T., Schembri, Del Sole, Mandelli, Pera, M.C., Antonaci, Coratti, de Sanctis, Pane, Scoto, Groves, K., Edel, Abel, Van Ruiten, H., Lofra, R.M., Thompson